El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón ha aprobado la comercialización de Tofersen, un nuevo medicamento desarrollado por la farmacéutica estadounidense Biogen para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta decisión fue tomada ayer por un comité especializado del ministerio, que confirmó su uso en pacientes con mutaciones en el gen SOD1, una condición que afecta aproximadamente al 2% de los casos totales de ELA.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la pérdida progresiva de las neuronas motoras, lo que lleva al debilitamiento muscular, la pérdida de movilidad y, en etapas avanzadas, dificultades respiratorias. Se estima que en Japón más de 10.000 personas padecen esta enfermedad. A pesar de años de investigación, su causa sigue siendo desconocida y no existe una cura definitiva.
El Tofersen actúa bloqueando la producción de proteínas tóxicas causadas por la mutación del gen SOD1, que dañan las neuronas. Este enfoque busca ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes. En Estados Unidos, el medicamento recibió una aprobación acelerada por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) en abril de 2023, lo que alentó a la Asociación Japonesa de ELA a solicitar su rápida implementación en el país asiático.
El mismo comité del Ministerio de Salud también dio luz verde a otros dos tratamientos importantes:
- Tirzepatida, un fármaco de la farmacéutica estadounidense Eli Lilly, diseñado para tratar la obesidad.
- Un colirio desarrollado por la compañía japonesa Santen Pharmaceutical que utiliza sulfato de atropina hidratada, destinado a ralentizar la progresión de la miopía, especialmente en niños.
(RI/AG/IP/)
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